尽管近年来涌现出诸多突破性的研究成果，但许多细胞与基因疗法在从实验室走向临床的漫长道路上停滞不前，未能真正惠及广大患者。针对这一难题，瑞典隆德大学与斯科讷大学医院的研究人员和临床医生携手提出了一种全新的协作模式，旨在缩短开发周期、降低成本，从而让更多患者有机会受益于这些具有治愈潜力的先进疗法。
核心观点简述：
症结所在： 前景广阔的细胞与基因疗法缘何难以抵达患者？
解决之道： 一种“瑞典模式”正试图破解僵局。
路径探索： 从科研发现到临床应用——隆德模式为先进疗法指明新方向。
近年来，细胞与基因疗法在从癌症到神经系统疾病等多个医疗领域展现出令人振奋的应用前景。然而，从一项学术突破到成为临床常规疗法，其间的道路不仅漫长，而且充满挑战。许多极富潜力的项目正是倒在了这条被称为“转化鸿沟”的路径上。
隆德大学神经科学教授安娜·福尔克（Anna Falk）深刻指出了问题的核心：“作为一名学术研究人员，我们完全有理由全身心投入到首次人体临床试验中。但如果最终目标是让疗法真正应用于患者，那么仅止步于此是远远不够的。在开发的某个阶段，我们必须确保项目在医学、商业以及对投资者和产业界都具有足够的吸引力——这就要求我们从远比现在更早的阶段就开始筹划和考量。”
在最新发表于《分子疗法：方法与临床开发》（Molecular Therapy: Methods & Clinical Development）期刊的观点文章中，福尔克教授与来自隆德大学及斯科讷大学医院的同事共同勾勒出一种崭新的工作范式。其核心目标是打破横亘在学术界、医疗保健体系与创新生态系统之间的固有壁垒。
“目前普遍存在的问题是，关键的技术瓶颈、监管障碍或商业可行性问题，往往要到项目进展到相当后期才被发现。届时再采取补救措施，不仅过程繁琐，成本高昂，且耗时漫长——更有甚者，整个疗法项目可能就此夭折，永远无法与患者见面。我们现在提出的模型和相关工具，旨在为先进细胞与基因疗法的开发过程提供全程支持与‘预警’。这套开发支持体系可以被该领域的每一位从业者采纳和运用。”福尔克教授解释道。
早期协同，弥合转化鸿沟
该模式的核心在于，大学、医院以及创新体系的相关方从项目启动伊始便以并行、集成的姿态开展合作，而非传统的按部就班式推进。一个关键的变革点在于，让医院在疗法开发乃至早期生产阶段就深度介入——这对于细胞与基因疗法尤为重要，因为在此类疗法中，医疗保健机构不仅是最终的用户，更是生产链条中不可或缺的一环。这清晰地表明，传统的、线性的药物开发模式已无法满足先进疗法这类高度复杂的系统性需求。
斯科讷大学医院研究主管斯特凡·约丁格（Stefan Jovinge）博士阐释了这一变革的深远意义：“这是一种范式的根本性转变。医院的角色不再是简单地接收和测试一个成品药物。相反，所有相关方——学术界、医院和创新支持机构——都必须以不同方式，贯穿于整个开发过程、生产流程和质量控制环节。这需要全新的工作方法和协作工具。我们正是在隆德，将这些要素整合起来，共同构建了这样一种新的模式。”
实用工具：细胞与基因疗法导航系统
作为该模式的落地工具，研究团队开发了一套“细胞与基因疗法导航系统”（Cell and Gene Therapy Navigator）。这套工具能够同步追踪项目的技术成熟度、临床进展和商业化前景。借助这一系统，项目团队可以及时发现各项指标间的失衡，预判未来可能出现的瓶颈。
“仅仅成为首个将某种疗法应用于人体试验的团队是远远不够的。如果我们真心希望这些疗法能够服务广大患者，就必须从项目构思之初，就将规模化生产、法规监管路径和未来医保报销等问题纳入考量。‘导航系统’就像一份联合行动清单和项目自我诊断的镜子，帮助团队时刻保持清醒。”斯科讷大学医院先进疗法医疗产品中心主任吉塞拉·海伦纽斯（Gisela Helenius）补充道。
研究人员认为，这套模式有望成为瑞典乃至其他国家可资借鉴的模板。当然，他们强调，每个地区仍需因地制宜，建立符合本地实际条件的协作机制。
“我们的最终期望是，通过这种全新的协作模式和实用工具，能够让更少的有前途的疗法在转化过程中被‘卡住’或无奈放弃，从而让更多患者有机会获得那些目前仍沉睡在实验室中的创新疗法。”
